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  德克萨斯大学西南医学中心(UT Southwestern)的研究人员最近揭示了1型神经纤维瘤病(neurofibromatosis type 1,NF1)患者长出无数毁容性皮肤肿瘤的生物学原理。这一重大科学进展可能减缓这些肿瘤的发展。

  一种在体内和皮肤产生不同类型神经纤维瘤的小鼠模型,现在使得研究人员能够了解这些肿瘤的确切起源。清楚肿瘤的起源和转归,研究人员就能够找到阻断肿瘤进展的方法。

  NF1的发病率为1/3000,其症状谱广泛,包括恶性肿瘤、高血压和学习障碍。虽然皮肤肿瘤(即皮肤神经纤维瘤)通常大多为良性,但可能数量巨大,覆盖患者的大部分身体。还可能引发疼痛、瘙痒,粘挂衣物,出血甚至发生感染。相比于身体上的不适,患者精神上的痛苦可能更为严重。NF1肿瘤会导致严重毁容,就像皮肤上覆盖了一层疣,所以患者通常会用衣服进行掩盖。

  目前,治疗神经纤维瘤的唯一方法是外科手术,将严重不适或者严重影响面容的皮肤肿瘤切除。但是该疗法无法去除全部肿瘤。

  “NF1有着显著的发病率,我们一直以来都急需有效的治疗手段,”Le Lu博士说。他是一位拥有德克萨斯大学西南医学中心托马斯·希尔兹医学博士学位的皮肤病学副教授。

  “我们首次获得一种体内和皮肤产生不同类型神经纤维瘤的小鼠模型,就像人类一样。借助这个模型,我们现在知道了这两种肿瘤的确切起源。一旦清楚肿瘤从哪里开始,知道肿瘤最后的转归,我们就可以根据肿瘤发展的生物学途径来找出阻断肿瘤进展的方法,”Le Lu博士说道。除了临床治疗NF1患者,万博狗万:他还致力于疾病相关研究。

  研究人员发现,Hox-B7蛋白是NF1肿瘤细胞起源的标志物。该研究资深作者、哈罗德·西蒙斯综合癌症中心成员Le博士说:“它就像是汽车里的GPS系统。通过使Hox-B7细胞‘发光’,我们可以跟踪肿瘤的发展,就像给它打上了烙印。”

  这项研究的另一重要发现是一个平行通路——Hippo信号通路,它可以调控这些肿瘤的生长和发展。这一发现非常重要,万博manbetx官网因为人们正在开发能够阻断Hippo信号通路的疗法。“如果能够调控Hippo信号通路,我们就应该可以延缓神经纤维瘤的发展,尤其是对于Hippo信号通路也存在基因改变的NF1患者而言,”Le博士说道。

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